对于在中国研发的药物，西方药企近年来投入的资金达到了前所未有的水平。如今它们又更进一步——首次通过中国医院，对在研细胞及基因疗法开展人体试验。
过去一年半，阿斯利康(AstraZeneca)、Sana Biotechnology和Tempest Therapeutics等医药集团纷纷与中国机构合作，开展所谓的“研究者发起的临床研究”(IIT)，这是一种快速的临床试验路径。
这一趋势表明，西方药业对中国的依赖进入了新阶段。近年来，许多外国生物科技企业从中国获得创新药授权或者借助中国开展研发活动，而如今它们还会早早委托中国医院在患者中试验在研药物——如果是在它们本国，获准开展试验会比较慢。
英国生物科技投资集团LongRiver Investments创投合伙人Jerry Wu表示：“以前只有到了研发周期的后期，一种药物临近商业化的时候，西方生物科技公司才会在中国开展临床试验，现在这种模式发生了变化，他们会从一开始就来中国。”
外国企业正越来越多地参与此类研究，尽管近期发生的两起死亡案例引起了业界对患者生命安全是否有保障以及监管是否到位的担忧。
不同于由医药行业发起的常规临床研究，IIT由医院科研人员主导。尽管北京方面今年收紧了管理此类研究的规则，但中国的IIT制度仍为特定前沿疗法提供了一条异常快速的人体试验路径，使企业能够先掌握药物的早期数据，然后再开展新药上市前不可或缺的大规模试验。
根据追踪临床试验的Citeline的数据，2025年中国启动了282个IIT项目，数量之多创历史纪录，而10年前一年只有63个项目。寻求试验新颖细胞及基因疗法——包括在患有罕见危重症的儿童身上试验——的西方企业在其中只占一小部分，但它们的数量呈上升趋势。
据Citeline统计，在过去五年里，有几十家西方企业披露它们正与中国本土医院及中国生物科技集团合作开展IIT。由于生物科技公司并不总是会披露自身正在开展的研究，并且为了防止引起效仿往往选择不声张，实际数据可能还要大得多。
IIT的兴起，凸显出中国已崛起为医疗领域的一个全球研发中心。中国已经打造起一个庞大的学术型医院网络，拥有众多专业科研人员，国内生物科技行业也欣欣向荣，此外还有庞大的人口，便于临床试验招募患者。根据麦肯锡(McKinsey)的研究，中国临床试验招募患者的速度是美国的二至五倍。
在纳斯达克上市公司Tempest Therapeutics与中国生物科技公司河北森朗(Hebei Senlang)的合作中为前者提供建议的顾问Andrew Fang表示：“中国顶尖医院的首席研究员已经积累了极其丰富的经验，他们往往接诊过大量患者。他们看过的患者，可能远比美国同等机构职位相当的人员多得多。”河北森朗正协助在一家地方医院开展Tempest自身免疫性疾病在研疗法的人体试验。
这样的经验对于首次人体试验尤其宝贵。首次人体试验旨在测试在研疗法的安全性和耐受性，发现潜在副作用并确定用药剂量，之后才会开展更大规模的试验。
IIT并非中国独有，也不只用于药物研发早期。但中国为前沿疗法开辟的快速通道具有独特优势：只要通过科学和伦理审查，就可以启动试验，无须像常规临床试验那样必须事先取得国家监管机构批准。
这种双轨制使中国成为实验性疗法人体试验的重要中心，其中就包括嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。相关研究主要集中在癌症治疗领域，也涉及罕见遗传病。
CAR-T疗法通过改造患者自身的免疫细胞，来精准攻击病变细胞。这一领域是各大药企的研发重中之重，其中就包括英国阿斯利康。阿斯利康已与中国多家医院合作，开展了数项相关IIT。比如一种CAR-T肝癌疗法的测试，该疗法由阿斯利康设计，并与中国生物科技企业西比曼生物科技(AbelZeta)共同开发。试验由浙江大学医学院附属医院主导，有36名患者参与。
阿斯利康还曾与北京大学合作，试验一种针对胃肠道癌症的CAR-T疗法，但后来终止了该项目。今年8月，阿斯利康在一份新闻稿中表示，细胞疗法“对于我们致力于让癌症不再成为致死原因的宏伟目标，发挥着关键作用”。该公司没有回应英国《金融时报》就其参与中国IIT提出的置评请求。
英国《金融时报》分析了15家披露参与中国IIT的纳斯达克上市企业，发现其中许多公司曾向投资者表示，选择这条途径是为了以更低成本、更快速度取得早期临床数据，从而为后续规模更大的常规临床试验提供依据。
荷兰生物科技企业ProQR就是其中之一。该公司今年5月向美国证券交易委员会(SEC)提交文件称，计划在中国开展一项针对罕见肝病儿童的IIT。此前，ProQR原本计划在欧洲进行临床试验，研究对象是患有另一种肝病的成年人。ProQR表示，调整研究重点后，中国IIT将使其能够“通过更直接的途径，从目标患者群体获得早期数据”。
总部位于巴黎的生命科学投资机构Sofinnova Partners合伙人Yao Zhizhong表示，对西方企业来说，中国IIT是降低研发风险的一种方式，可以从中获取关于候选药物疗效的早期结果，进而帮助企业筹集新资金或吸引收购方。
比利时初创企业EsoBiotec就是一个例子。该公司在武汉开展了一项IIT，获得其CAR-T抗癌药物的早期人体试验数据。去年，阿斯利康便以高达10亿美元的价格收购了这家企业。Yao Zhizhong表示，这家初创企业规模远不及竞争对手，却抢先公布了一款备受期待的癌症疗法的试验结果。这一案例表明，中国可以成为推动科研进展的“加速器”。
Andrew Fang表示：“越来越多国际生物科技企业的首席执行官来到中国，寻找能够共同开展IIT的合作伙伴。他们看到了中国的临床资源，也认可这里研究团队的经验和效率。”
然而，西方制药企业对中国临床试验的日益依赖，已引发美国立法者愈发深切的担忧，并可能招致未来以国家安全为由实施的限制。在6月致百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)的信中，共和党众议员约翰•穆勒纳尔(John Moolenaar)表示，中国已“成为全球开展早期阶段人体药物试验成本最低、速度最快的地方”。他补充称，知情同意和自愿参与方面的伦理保障措施缺失加速了受试者招募。
包括这封信在内，立法者致美国制药企业要求提供更多关于其在华活动信息的信函已有四封。
在中国境内开展IIT的难度也在增加。今年，北京方面收紧了管理IIT的规定，可能会导致西方企业青睐的这一“快速通道”变慢。
中国宣布新规数月后，有消息披露两名儿童在基因编辑研究中死亡，引发对IIT监管力度，以及患者及其家属是否充分获知相关风险的质疑。
上述死亡事件——一起由《科学》(Science)杂志报道，另一起由涉事公司披露——的消息出现在中国政府发布“第818号令”数月之后。新规对涉及细胞疗法、脑植入物等“生物医学新技术”的临床研究提出了更严格的监管要求。
根据新规，只有所谓的“三甲医院”（拥有顶尖研究人员且能接触到大量患者群体的三级甲等医疗机构）才有资格开展IIT；若违反规定，相关医院和企业将面临罚款。新规还引入了一项全国性的备案要求。
汉坤律师事务所(Han Kun Law Offices)生物技术领域律师顾泱(Aaron Gu)表示，新规意味着医院有了“更高的监管门槛”，例如要求进行比以往更长时间的毒性研究。但他补充说，鉴于外资生物技术公司本身就遵循高标准，新规应当不会给它们带来任何问题。
总部位于西雅图、致力于开发细胞疗法的Sana Biotechnology公司表示，受监管收紧影响，其IIT项目的进展有所延迟。公司首席执行官史蒂文•哈尔(Steven Harr)表示：“过去那些近乎‘走过场’的流程现在都需要认真审核。”但他补充道：“这虽然不会改变最终结果，但确实拖慢了进度。”
不过，律师和生物技术公司指出，新规并不会削弱在中国开展IIT以更快获取早期阶段人体数据的整体吸引力。
顾泱表示：“中国之所以速度更快，不仅仅是因为监管环境。这得益于整个行业——临床研究机构、供应商和医院——都在非常努力地工作。”
Aanu Adeoye补充报道
译者/何黎